Врач объяснил, почему могли умереть дети после укола самым дорогим препаратом в мире
В России двое детей умерли после применения самого дорогого в мире лекарства — «Золгенсмы». Они лечились от спинальной мышечной атрофии (СМА). Пациенты скончались через 5–6 недель после введения препарата. Компания-производитель Novartis заявила, что причиной летального исхода в обоих случаях стала острая печёночная недостаточность. Кандидат медицинских наук Дмитрий Влодавец объяснил «Секрету фирмы», почему побочный эффект привёл к смерти детей.
Швейцарская Novartis в своём отчёте сообщила, что после применения «Золгенсмы» скончался один пациент в России и один в Казахстане. Причиной смерти указали острую печёночную недостаточность. Она возникла после 5–6 недель с начала терапии и через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы кортикостероидов (противовоспалительных препаратов).
Позже глава благотворительного фонда «Семьи СМА» Ольга Германенко уточнила, что это уже второй ребёнок в России, умерший после применения «Золгенсмы». Первый умер ещё в 2021 году, он выиграл препарат в лотерею от Novartis. Пациент, скончавшийся в июне 2022 года, проходил терапию за счёт федерального бюджета, рассказала Германенко.
Росздравнадзор сообщил, что начал выяснять причину смерти ребёнка на фоне приёма «Золгенсмы». Как заявили в Novartis, острая печёночная недостаточность — «известный побочный эффект "Золгенсмы"», о нём сказано в инструкции к препарату. Но после гибели детей компания пообещала обновить инструкцию по медицинскому применению лекарства.
Не стоит расслабляться
Острая печёночная недостаточность стала аутоиммунным ответом организма ребёнка на введение «Золгенсмы», пояснил руководитель Детского нервно-мышечного центра НИКИ педиатрии имени академика Ю. Е. Вельтищева Дмитрий Влодавец. По его словам, после применения препарата родители ребёнка могли «расслабиться», решив, что теперь болезнь пройдёт и никаких «побочек» не возникнет.
«Летальные исходы после введения препарата бывают достаточно редко. Такое происходит, если родители не соблюдают рекомендации врачей, перестают сдавать анализы, контролировать ход лечения. Дети должны проходить длительную гормональную терапию после укола "Золгенсма"», — пояснил медик.
По его словам, после введения препарата дети должны проходить гормональную терапию полгода и иногда даже больше. Влодавец усомнился, что родители умерших детей могли быть не в курсе возможных побочных эффектов, так как всем получившим препарат «Золгенсма» об этом сообщают.
«Просто люди разные бывают: одни расслабляются, а другие слушаются, выполняют все рекомендации врачей», — добавил врач.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание. При СМА поражаются двигательные нейроны спинного мозга — это приводит к атрофии мышц и их параличу, постепенному угасанию двигательных и дыхательных функций. По информации фонда «Семьи СМА», ежегодно в России рождается около 200 детей с таким диагнозом.
Введение «Золгенсмы» позволяет заменить отсутствующий или дефектный ген у ребёнка на его функциональную копию. Укол конкретно этим лекарством делают только один раз, в возрасте до 2 лет. Из-за высокой стоимости разработки препарат оказался самым дорогим в мире, стоимость одной дозы превышает $2 млн. Минздрав зарегистрировал «Золгенсму» в конце 2021 года. Первые упаковки поступили в гражданский оборот в России в июле 2022-го.
Фото: Гришкин Денис / Агентство «Москва»