В России ребёнок умер во время лечения самым дорогим лекарством в мире
Двое детей в России и Казахстане умерли в ходе лечения спинальной мышечной атрофии (СМА) препаратом «Золгенсма». Об этом сообщило агентство Reuters со ссылкой на заявление пресс-службы швейцарской фармкомпании Novartis, которая производит лекарство. Оба ребёнка скончались от острой печёночной недостаточности. «Золгенсма» — самое дорогое лекарство в мире, его стоимость превышает $2 млн. Первые упаковки поступили в гражданский оборот в России в июле 2022-го.
В заявлении компания-производитель уточнила, что смерть детей наступила после 5–6 недель введения препарата и примерно через 1–10 дней после начала постепенного снижения дозы противовоспалительных средств.
Спинальная мышечная атрофия — редкое генетическое заболевание. При СМА поражаются двигательные нейроны спинного мозга — это приводит к атрофии мышц и их параличу, постепенному угасанию двигательных и дыхательных функций.
По информации фонда «Семьи СМА», ежегодно в России рождаются около 200 детей с этим заболеванием. Точное количество больных неизвестно. По разным данным, оно составляет от 3000 до 5000 человек.
Сейчас в России зарегистрировано три лекарства от СМА — «Спинраза» и «Рисдиплам», которые необходимо принимать пожизненно, и «Золгенсма». Укол последним делают только один раз, в возрасте до 2 лет.
Ранее «Секрет» писал, что препаратом уже воспользовались в столичной Морозовской детской больнице и Национальном медицинском исследовательском центре здоровья детей.